周五，美国美国食品药品监督管理局(美国食品和药物管理局)被批准的基因疗法Zolgensma诺华公司这是一种改变两岁以下儿童生活的药物，这些儿童被诊断患有存活运动神经元1(SMN1)基因。诺华在批准后的电话会议上表示，患者可以获得这种治疗，费用为212.5万美元，即5年内每年42.5万美元。

诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，该公司相信Zolgensma将为有资格接受治疗的儿童和受疾病影响的家庭创造“一生的可能性”。Narasimhan一直在重塑诺华的资产，包括Zolgensma等尖端基因疗法，他说，该批准是“基因疗法在重新构想脊髓性肌萎缩等危及生命的遗传疾病的治疗方面可能产生的变革性影响的证明。”

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由缺陷或缺失引起SMN1吉恩。患有SMA的婴儿失去了负责呼吸、吞咽、说话和行走等肌肉功能的运动神经元。这种疾病会导致死亡。

Zolgensma是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗sma的基因疗法，包括那些在诊断时有症状的患者。基因疗法是在美国癌症研究所的持续数据的基础上被批准的三期力争试验该研究评估了在6个月以内出现sma症状的1型SMA患者中一次性静脉输注Zolgensma的疗效和安全性。诺华说，数据显示Zolgensma提供了前所未有的存活率。患者看到了运动功能的快速改善和持久的里程碑式的成就，包括在没有支撑的情况下坐起来的能力。独立START临床试验的四年数据显示了对接受治疗的儿童的长期影响。诺华公司说，经过治疗后，许多人能够坐着、滚动、爬行、玩耍，有些人还能走路。

Zolgensma将由总部位于伊利诺伊州的诺华公司AveXis销售。AveXis被收购去年被诺华公司以87亿美元收购。AveXis总裁Dave Lennon表示，该公司正在与商业和政府付费者合作，以快速为患者提供Zolgensma。由于数百万美元的费用，列侬说，他们为一次性治疗提供了一种“分期付款模式”。诺华表示，鉴于CuraScript SD在罕见疾病方面的经验，包括基因和细胞疗法，它已被选为唯一的专业经销商。

有一段时间，人们预计Zolgensma可能有一个成本翻了一番，达到212.5万美元今天宣布的金额。诺华公司说，目前10年的SMA治疗费用超过400万美元。比根氏Spinraza于2016年12月获得批准第一年的治疗费用为75万美元，以后每年为37.5万美元。这家瑞士制药巨头补充说，宣布的Zolgensma定价远低于ICER(临床和经济评论研究所)超罕见疾病成本效益阈值。

在FDA批准Zolgensma后发表的一份声明中，ICER公司总裁Steven D. Pearson称诺华公司对其基因疗法进行定价是一个积极的结果。培生表示，公布的价格在ICER基于价值的价格基准区间的上限之内“无论价格如何，保险公司都将承保Zolgensma，诺华已经公开表示考虑价格接近500万美元。对于患者和整个卫生系统来说，这是一个积极的结果，诺华公司选择将Zolgensma的价格定在更公平地符合这些儿童及其家庭利益的水平，”皮尔森说。

在美国之外，Zolgensma在欧洲获得了PRIME(优先药物)称号，目前正在加速评估程序下接受审查，在日本也获得了Sakigake称号。

GlobalData的高级制药分析师Vinie Varkey表示，短期来看，Spinraza目前比诺华的治疗方法更有优势。她说，Spinraza是根据安全性和有效性数据建立的，而缺乏重要的长期数据。虽然Zolgensma是一次性治疗，但Varkey预计医生和sma患者的家人会慢慢改变。

“然而，SMA新生儿筛查计划的出现预计将为诺华带来长期的巨大优势，因为这将有助于识别症状前患者，与Biogen的慢性治疗方案相比，这些患者可能更喜欢一次性基因治疗，”Varkey说。

“对诺华公司本身而言，Zolgensma的批准将有助于公司成为创新药物的先驱，这是公司密切关注的主题，也将继续让股东感到高兴。随着SMA临床试验取得令人印象深刻的结果，如果诺华的基因治疗平台进一步应用于其他适应症，为他们提供进一步的增长机会，这将不会令人惊讶。”